Face aux problématiques de financement des produits de santé et une volonté accrue de maîtrise des dépenses nationales, la France s’est dotée depuis 2008, d’une commission spécialisée dans l’évaluation médico-économique. Pour répondre à cette mission qui est conférée à la Haute autorité de santé, celle-ci a créé la Commission évaluation économique et de santé publique (CEESP) pour évaluer économiquement certains produits du panier de soins remboursables. A l’issue de cette évaluation médico-économique, la CEESP publie des avis d’efficience à destination du Comité économique des produits de santé (CEPS) dans le but d’aider à la fixation des prix des produits de santé et à l’allocation des ressources.
L’évaluation économique en santé
Depuis 1982, l’évaluation médico-économique (EME) est un critère pour définir les priorités du système de santé dans la législation suédoise. Toutefois, c’est le système de santé anglais qui a permis l’essor de l’évaluation médico-économique en 1990. En effet depuis le début des années 1990, le système anglais alloue des financements spécifiques à l’évaluation économique des technologies de santé. Celle-ci a définitivement pris une place importante dans les pays anglo-saxons en 1999 suite à la création du National Institute for Health and Care Excellence (NICE) qui a pour missions de définir des recommandations cliniques, de contribuer à la qualité des soins et l’allocation efficiente des ressources du système de santé. En France, l’EME a été introduite en 1997 par le comité technique des vaccinations (CTV). Le CTV s’appuie sur l’évaluation médico économique pour établir la stratégie vaccinale des nouveaux vaccins. Cependant c’est seulement en 2012, que l’EME des produits de santé a été introduite dans les procédures d’inscription au remboursement en France.
L’expérience et l’antériorité de la pratique de l’évaluation économique du Royaume-Uni, fait de ce dernier la référence en la matière .
L’évaluation médico-économique
Face aux problématiques de financement de certains produits de santé et à la croissance de l’arsenal thérapeutique, la France a décidé de se doter d’outils d’évaluation économique pour évaluer de nouvelles stratégies de prise en charge thérapeutique à l’instar des pays anglosaxons.
Depuis 2008, la Haute autorité de santé qui jusque-là évaluait l’efficacité et la pertinence clinique des produits de santé disposant d’une autorisation de mise sur le marché (AMM), a vu ses missions d’expertise s’étendre au travers la mise en place de la Commission évaluation économique et de santé publique (CEESP). Cette commission a en particulier pour mission d’évaluer l’efficience de certaines nouvelles stratégies de santé par le biais d’une évaluation médico-économique et/ou d’une analyse d’impact budgétaire.
Dans un environnement dont les ressources sont limitées, des choix doivent être faits pour assurer une allocation optimale de ces ressources. Suite à cette prise de conscience, la France s’est dotée depuis les années 2010, d’outils d’aide aux décisions de santé tel que l’évaluation médico-économique (EME).
L’évaluation médico-économique est une analyse comparative de stratégies thérapeutiques alternatives. Cette évaluation tend à établir les différences incrémentales de coûts et d’efficacités qui peuvent exister entre différentes stratégies de prises en charge. L’EME a donc pour objectif de mesurer l’efficience de chaque stratégie dans le but de « prioriser » leur mise en place. L’efficience est une notion économique qui traduit en santé, l’optimisation des dépenses de santé pour en tirer le meilleur à moindre coût. Elle considère le coût nécessaire pour une certaine efficacité.
L’analyse de type coût-bénéfice (ACB)
L’ACB est une analyse qui consiste en une valorisation monétaire de l’efficacité. Ce type d’évaluation permet d’appréhender la valeur sociale d’une dépense publique. L’ACB est une méthode complexe et peu utilisée.
L’analyse de type coût-efficacité (ACE)
L’ACE est une analyse dont l’efficacité est une unité physique et peut être dépendante d’un traitement, d’une pathologie spécifique. L’efficacité ici utilisée peut être un paramètre pharmacologique ou biologique, une variable clinique ou encore une mesure de morbidité ou de mortalité. Ce type d’étude est fréquente car elle considère des paramètres d’efficacité à caractère universel permettant toutes les comparaisons avec des interventions dans d’autres pathologies. Cependant elle nécessite de faire un choix entre une efficacité théorique et une efficacité en vie réelle et ne renseigne pas sur l’impact des stratégies en termes monétaires ou de qualité de vie.
L’analyse de type coût-utilité (ACU)
L’ACU est l’analyse à privilégier lors d’une étude médico-économique. La HAS la recommande comme l’analyse de référence (2). Dans ce type d’analyse, l’efficacité est le Quality adjusted life year (QALY) ou le nombre d’années de vie gagnées en bonne santé. Le QALY est un nombre d’années de vie gagnée pondéré à la qualité de vie. Ainsi cette analyse permet d’étudier deux stratégies comparées par un RDCR qui traduit le coût par année de vie gagnée en bonne santé (€/QALY). Deux étapes sont nécessaires à l’obtention de ce critère d’efficacité.
1) Obtenir des pondérations d’utilité associées à chaque état de santé engendré par les traitements évalués et dans une population spécifique grâce à des questionnaires ;
2) Combiner ces scores d’utilité obtenus avec des résultats de morbidité et de mortalité.
A la différence de l’ACE, l’ACU prend en considération la qualité de vie des patients. La qualité de vie est définie par l’Organisation mondiale de la santé (OMS) comme « La perception qu’a un individu de sa place dans l’existence, dans le contexte de la culture et du système de valeurs dans lesquelles il vit, en relation avec ses objectifs, ses attentes, ses normes et ses inquiétudes ». La qualité de vie est mesurée par le biais de questionnaires génériques tels que l’Euroqol 5D (EQ-5D) et le Short Form 36 (SF-36), ou par des questionnaires spécifiques à une pathologie. Certains de ces questionnaires comme l’EQ-5D sont des « index d’utilités » qui permettent d’attribuer directement à chaque résultat de qualité de vie un score d’utilité. En économie, l’utilité est le degré de satisfaction d’un individu retiré de la consommation d’un bien ou service. En santé, l’utilité valorise la perception du patient pour son état de santé. L’utilité est scorée entre 0 (état de décès) et 1 (état de parfaite santé). La notion de parfaite santé est à considérer au sens large et ne résulte pas uniquement d’une absence de maladie ou d’un handicap. L’utilité est une perception subjective qui dépend du contexte de l’évaluation. Elle varie d’un pays à un autre, d’une population à une autre et dans le temps.
Indépendamment de l’analyse réalisée, l’incertitude des résultats (RDCR) doit être évaluée. En effet, les EME sont basées sur des choix méthodologiques, des données implémentées et d’autres hypothèses et extrapolations plus ou moins robustes nécessitant ainsi d’évaluer leur influence sur le résultat. La prise en compte de cette incertitude se fait à travers des études de sensibilité. Il existe différents types d’analyse de sensibilité mais dans tous les cas, il s’agit d’évaluer la robustesse des résultats de l’analyse de référence. Il doit être mené :
– des analyses de sensibilités univariées ou multivariées. Ces études appelées « analyses de sensibilités déterministes » permettent d’évaluer la robustesse du RDCR au travers la variation d’un ou des paramètres implémentant le modèle. Pour réaliser ces analyses, il est choisi des valeurs à l’intérieur d’un intervalle plausible (intervalle de confiance) et il est modifié soit un paramètre à un moment donné (analyse univariée), soit l’ensemble des paramètres (analyse multivariée).
– des études en scénarios ;
– des études de valeurs seuil qui permettent d’estimer des valeurs critiques en dessous ou au-dessus desquelles les conclusions seraient modifiées ;
– des analyses de sensibilités probabilistes ou PSA qui s’appuient sur des méthodes statistiques paramétriques ou non pour obtenir un intervalle de confiance (IC) 95% du RDCR.
La méthode de simulation de Monte Carlo est un test paramétrique recommandé pour étudier l’effet de l’incertitude cumulée de plusieurs variables. Pour chaque paramètre incertain, il est défini l’étendue des valeurs possibles et la distribution de la probabilité associée. Une simulation de Monte Carlo sélectionne simultanément les valeurs de chaque paramètre compte tenu de leur probabilité respective et procure une estimation ponctuelle du RDCR. La répétition d’un grand nombre de simulation permet d’établir un IC du RDCR . Il peut être également estimer un IC du RDCR par une méthode dite non paramétrique du bootstrapping. Cette estimation de l’incertitude permet d’obtenir un IC par un rééchantillonnage des données originales. Cependant cette méthode nécessite d’avoir des données individuelles. Ces analyses doivent être privilégiées dans la mesure où elles intègrent l’incertitude sur l’ensemble des paramètres du modèle en prenant en compte les interactions (2). Les PSA permettent les variations simultanées et aléatoires (simulations) de l’ensemble des paramètres sur des intervalles définis. Mille à 10 000 simulations sont nécessaires pour obtenir un nuage de points. Il est alors analysé la dispersion du nuage autour du résultat principal (RDCR issu de l’analyse de référence) et sur le plan coût-efficacité . Ces analyses de sensibilité probabilistes permettent de représenter une courbe d’acceptabilité qui évalue la probabilité qu’une stratégie soit coût-efficace pour différentes valeurs du RDCR acceptables pour un décideur, c’est-à-dire la valeur monétaire maximum qu’il est prêt à payer pour une année de vie ou un QALY gagné .
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Table des matières
Introduction
I. L’évaluation économique en santé
A. L’évaluation médico-économique
1. Les choix méthodologiques des évaluations médico-économiques
2. L’évaluation médico-économique en pratique
B. L’analyse d’impact budgétaire (AIB)
C. Evaluation médico-économique versus analyse d’impact budgétaire
D. Les avis d’efficience
E. Les conditions de réalisation des dossiers d’efficience
II. Le médicament à l’hôpital
A. Le marché hospitalier
B. Le processus d’accès au marché des médicaments destinés au marché hospitalier
III. Analyse de l’utilisation par les pharmaciens hospitaliers des avis économiques émis par la Haute autorité de santé
A. Objectifs
B. Méthodologie
1. Périmètre de l’étude
2. Questionnaires
3. Méthode d’analyse et de restitution des résultats
C. Résultats
1. Les pharmaciens exerçant à l’hôpital
2. Les industriels participants à cette étude
D. Discussion et perspectives
Conclusion
Annexes
